كشفت دراسة طبية أجراها استراليون أن عقارا جديدا أضيف إلى العلاجات الحالية للمرضى الذين يعانون من الخلل الوراثي المهدّد للحياة والمسمي بمرض التليف الكيسي يحسن بشكل كبير من وظائف رئاتهم المصابة.
نجح العقار «VX-445» في مساعدة المرضى الذين لديهم نسخة واحدة أو نسختين من العيوب الجينية الأكثر شيوعا ما يشير إلى إمكانية علاج السبب الأساسي للمرض في 90 في المائة، من مرضى التليف الكيسي وفقا لبيان صدر حول هذا البحث اليوم.
وغطت الدراسة التي شاركت فيها مؤسسات مثل جامعة كوينزلاند وجامعة موناش مرضى في أكثر من 30 موقعا بما فيها الولايات المتحدة وبلجيكا وأستراليا.
وقال الباحثون، إن هذه النتائج «تمثل طفرة كبيرة في علاج التليف الكيسي مع إمكانية تحسين الصحة وربما القدرة على البقاء بالنسبة لجميع المرضى» الذين يحملون طفرة جينية رئيسية تتعلق بهذه الحالة.
وقد نشرت النتائج التي توصل إليها الباحثون في مجلة نيو إنجلاند جورنال أوف ميدسين.
وقد ذكرت المجموعة الاسترالية غير الربحية المتخصصة في التليف الكيسي أنه لا يوجد حاليا أي علاج للتليف الكيسي الذي يؤثر بشكل رئيسي على الرئتين والجهاز الهضمي بسبب وجود خلل في نظام الإفراز المسؤول عن إنتاج اللعاب والعرق والدموع والمخاط، مضيفة أن حوالي واحد كل 2500 طفل في البلاد يولدون بهذه الحالة أو يولد طفل واحد بهذه الحالة كل أربعة أيام.